PCSK9: Co musisz wiedzieć
Być może słyszeliście o inhibitorach PCSK9 i jak ta klasa leków może być kolejnym wielkim przełomem w leczeniu wysokiego poziomu cholesterolu. Aby zrozumieć, jak działa ta nowa lekarstwo, musisz najpierw zrozumieć gen PCSK9.
Czytaj dalej, aby dowiedzieć się więcej o tym genie, jak wpływa na poziomy cholesterolu we krwi i jak naukowcy wykorzystują te informacje do stworzenia nowych metod leczenia zbyt powszechnego problemu.
Gen PCSK9
Wszyscy mamy gen o nazwie konwertaza proproteinowa subtylizyna / keksyna typu 9 (PCSK9). Ten gen wpływa bezpośrednio na liczbę receptorów lipoprotein o niskiej gęstości (LDL) w organizmie. Receptory LDL pomagają regulować ilość cholesterolu LDL, który dostaje się do krwiobiegu. Większość receptorów LDL znajduje się na powierzchni wątroby.
Niektóre mutacje genu PCSK9 mogą obniżać liczbę receptorów LDL. Może to spowodować wrodzoną postać wysokiego cholesterolu, znaną jako hipercholesterolemia. Wysoki poziom cholesterolu LDL może prowadzić do choroby sercowo-naczyniowej, ataku serca lub udaru mózgu.
Inne mutacje genu PCSK9 mogą faktycznie obniżyć poziom cholesterolu LDL przez zwiększenie liczby receptorów LDL. Osoby z niższym poziomem cholesterolu LDL mają mniejsze ryzyko zachorowania na choroby serca i udar.
Rodzaje leków na PCSK9 i sposób ich działania
Leki PCSK9 hamują enzym PCSK9 eksprymowany przez gen. Dlatego nazywa się je inhibitorami PCSK9.
W sierpniu 2015 r. Food and Drug Administration (FDA) zatwierdziła ewolokumab (Repatha), inhibitor PCSK9 z Amgen. W badaniach klinicznych osoby przyjmujące ewolokumab przez rok zmniejszyły poziom cholesterolu LDL o około 60 procent w porównaniu z grupą kontrolną. Rok później, nieco ponad 2 procent osób z grupy terapii standardowej miało poważne wydarzenie związane z sercem w porównaniu z niespełna 1 procent osób przyjmujących ewolokumab.
W lipcu 2015 r. FDA zatwierdziło alirokumab (Praluent). Niedawne badanie kliniczne miało podobny sukces w obniżaniu poziomu cholesterolu LDL. Tylko 1,7 procent pacjentów doświadczyło pewnego rodzaju zdarzenia związanego z sercem podczas 78-tygodniowego badania.
Skutki uboczne i ryzyka
Wszystkie leki mogą powodować działania niepożądane. Zdarzenia niepożądane odnotowano u 69 procent osób przyjmujących ewolokumab w badaniach klinicznych. Objawami ubocznymi były obrzęk lub wysypka w miejscu wstrzyknięcia, ból kończyn i zmęczenie. Mniej niż 1 procent zgłosił zamieszanie umysłowe, problemy z koncentracją lub inne problemy neurokognitywne.
W badaniach alirokumabu zdarzenia niepożądane odnotowano u 81 procent uczestników przyjmujących lek. Obejmowały one reakcje w miejscu wstrzyknięcia, ból mięśni i zdarzenia związane z oczami. Nieco ponad 1 procent uczestników zgłosiło neurokognitywne zdarzenia niepożądane. Obejmowały one zaburzenia pamięci i dezorientację.
Długoterminowe działania niepożądane i zagrożenia nie są jeszcze znane.
PCSK9 Leki i statyny: porównanie
Wykazano, że zarówno inhibitory PCSK9, jak i statyny skutecznie obniżają poziom cholesterolu LDL.
Statyny działają poprzez blokowanie reduktazy HMG-CoA. To enzym, którego wątroba wykorzystuje do produkcji cholesterolu. Statyny również pomagają twojemu organizmowi w resorpcji gromadzonych złogów cholesterolu z twoich tętnic. Większość osób może przyjmować statyny bez trudności, ale niektóre osoby nie tolerują skutków ubocznych, takich jak problemy z trawieniem i ból mięśni. Statyny występują już od dawna, dlatego lekarz może udzielić informacji na temat ich działania w dłuższej perspektywie. Są dostępne w markach i tabletkach generycznych i stały się dość przystępne.
Inhibitory PCSK9 mogą zapewnić inną opcję leczenia osobom, które mają wysoki poziom cholesterolu LDL, są obarczone dużym ryzykiem chorób sercowo-naczyniowych i nie tolerują statyn. Te nowsze leki wymagają iniekcji co dwa do czterech tygodni. Nie mamy jeszcze wystarczających informacji, aby wiedzieć, w jaki sposób inhibitory PCSK9 spowodują redukcję zdarzeń sercowo-naczyniowych w czasie.
Jak to wpływa na leczenie wysokiego poziomu cholesterolu?
Według Amerykańskich Centrów Kontroli i Zapobiegania Chorobom 73,5 miliona dorosłych w Stanach Zjednoczonych ma wysoki poziom cholesterolu LDL. Statyny są obecnie terapią pierwszego rzutu dla tych, którzy nie mogą kontrolować swojego cholesterolu poprzez dietę i ćwiczenia.
Inhibitory PCSK9 mogą stać się realną alternatywą dla osób, które nie mogą przyjmować statyn.
Czytaj dalej: Kontrola cholesterolu: Inhibitory PCSK9 a statyny
