Czy jesteś na bieżąco z najnowszymi osiągnięciami w leczeniu mukowiscydozy (CF)? Dzięki postępom w naukach medycznych perspektywy osób z mukowiscydozą znacznie się poprawiły w ostatnich dziesięcioleciach. Naukowcy nadal opracowują nowe leki i strategie mające na celu poprawę życia ludzi cierpiących na mukowiscydozę.
Rzućmy okiem na niektóre z najnowszych osiągnięć.
Zaktualizowane wytyczne w celu poprawy spersonalizowanej opieki
W 2017 r. Eksperci z Cystic Fibrosis Foundation wydali zaktualizowane wytyczne dotyczące diagnozowania i klasyfikowania CF.
Wytyczne te mogą pomóc lekarzom zalecić bardziej spersonalizowane podejście do leczenia mukowiscydozy.
W ciągu ostatniej dekady naukowcy opracowali lepsze zrozumienie mutacji genetycznych, które mogą powodować CF. Naukowcy opracowali również nowe leki do leczenia osób z pewnymi rodzajami mutacji genetycznych. Nowe wytyczne dotyczące diagnozowania mukowiscydozy mogą pomóc lekarzom w ustaleniu, którzy z nich mogą czerpać największe korzyści w oparciu o określone geny.
Nowe leki w leczeniu podstawowej przyczyny objawów
Modulatory CFTR mogą przynieść korzyści niektórym osobom z mukowiscydozą, w zależności od ich wieku i specyficznych rodzajów mutacji genetycznych, które mają. Leki te mają na celu skorygowanie pewnych defektów białek CFTR, które powodują objawy CF. Podczas gdy inne rodzaje leków mogą pomóc złagodzić objawy, modulatory CFTR są jedynym rodzajem leku, który jest obecnie dostępny w celu rozwiązania problemu.
Wiele różnych rodzajów mutacji genetycznych może powodować defekty białek CFTR. Do tej pory modulatory CFTR są dostępne tylko dla osób z pewnymi typami mutacji genetycznych. W rezultacie niektórzy ludzie z CF nie mogą obecnie korzystać z leczenia modulatorami CFTR - ale wiele innych może.
Do tej pory Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła trzy modulatory CFTR dla osób w określonych grupach wiekowych z pewnymi mutacjami genetycznymi:
- ivacaftor (Kalydeco), zatwierdzony w 2012 roku
- lumakaftor / iwakaftor (Orkambi), zatwierdzony w 2015 r
- tezacaftor / ivacaftor (Symdeko), zatwierdzony w 2018 r
Według Fundacji Cystic Fibrosis Foundation prowadzone są obecnie badania mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności tych leków w innych grupach osób żyjących z mukowiscydozą. Naukowcy pracują również nad opracowaniem innych rodzajów terapii modulatorami CFTR, które mogą przynieść korzyści większej liczbie osób z CF w przyszłości.
Aby dowiedzieć się więcej o tym, kto może skorzystać z leczenia za pomocą modulatora CFTR, porozmawiaj z lekarzem.
Bieżące badania nad nowymi terapiami
Naukowcy na całym świecie ciężko pracują, aby poprawić jakość życia chorych na mukowiscydozę.
Oprócz obecnie dostępnych metod leczenia naukowcy próbują obecnie opracować nowe typy:
- Terapie modulatorami CFTR
- leki rozrzedzające i rozluźniające śluz
- leki zmniejszające stan zapalny w płucach
- leki zwalczające bakteryjne i inne infekcje bakteryjne
- leki, które celują w cząsteczki mRNA kodujące białka CFTR
- technologie edycji genetycznej do naprawy mutacji w CFTR gen
Naukowcy testują również bezpieczeństwo i skuteczność obecnych opcji leczenia dla nowych grup osób z mukowiscydozą, w tym małych dzieci.
Niektóre z tych wysiłków są na wczesnym etapie, podczas gdy inne są dalej. Fundacja Cystic Fibrosis Foundation jest dobrym miejscem na znalezienie informacji o najnowszych badaniach.
Postęp jest robiony
CF może wywierać negatywny wpływ na zdrowie fizyczne i psychiczne osób, które go mają, a także tych, którzy się nimi opiekują. Na szczęście ciągłe postępy w badaniach i opiece nad CF mają znaczenie.
Według najnowszego raportu rocznego dotyczącego rejestru pacjentów z Cystic Fibrosis Foundation, długość życia osób chorych na mukowiscydozę nadal rośnie. Średnia czynność płuc osób z CF uległa znacznej poprawie w ciągu ostatnich 20 lat. Poprawiono także stan odżywienia, a zmniejszyła się obecność szkodliwych bakterii w płucach.
Aby osiągnąć jak najlepsze wyniki dla Twojego dziecka i jak najlepiej wykorzystać najnowsze postępy w opiece, ważne jest, by zaplanować regularne kontrole. Poinformuj zespół opiekuńczy o zmianach w ich stanie zdrowia i zapytaj, czy powinieneś wprowadzić zmiany w swoim planie leczenia.
Na wynos
Chociaż potrzebny jest większy postęp, osoby z CF żyją dłużej i zdrowiej niż kiedykolwiek wcześniej. Naukowcy nadal opracowują nowe terapie, w tym nowe modulatory CFTR i inne leki stosowane w leczeniu mukowiscydozy. Aby dowiedzieć się więcej o możliwościach leczenia swojego dziecka, porozmawiaj z lekarzem i innymi członkami zespołu opiekuńczego.
